Gesundheit
Experimentelles Medikament für Spinale Muskelatrophie zeigt vielversprechende erste Ergebnisse, woraufhin der klinischen phase-3-Studie

Ein neues Medikament für die Spinale Muskelatrophie hat gezeigt, viel versprechende frühe Ergebnisse in einer phase 2 Studie mit 20 Kindern mit ICP (infantile-onset Spinale Muskelatrophie. Die Studie, veröffentlicht in The Lancet, festgestellt, dass nusinersen sicher war, und verbesserte Funktion der Muskeln und Nerven-Aktivität in den meisten Babys. Während die Droge nicht als eine Heilung, die Erkenntnisse sind ein wichtiger Erster Schritt und dazu bewogen haben, einen größeren klinischen phase-3-Studie.

Spinale Muskelatrophie ist eine genetische Erkrankung und betrifft etwa ein in jeder 11000 Geburten. Es wirkt sich auf die Nervenzellen im Rückenmark, die Verbindung zu den Muskeln, wodurch Sie Abfall resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Schwierigkeiten zu atmen und zu Essen.

Infantile-onset ist die schwerste form der Krankheit, die sich auf 60% derjenigen, die die Diagnose Spinale Muskelatrophie. Es wirkt Babys, die unter sechs Monate alt sind und weniger als ein Viertel der Befragten diagnostiziert werden, Leben zu zwei Jahren ohne große Fütterung und die Atmung zu unterstützen. Bis jetzt hat es keine effektive Behandlung für die Krankheit, andere als die ständige Pflege und Betreuung.

In der Studie von 20 Babys im Alter von einem bis sieben Monaten testeten die Forscher die Sicherheit, Effektivität und Wirkungsweise des nusinersen Medikament, das entworfen, um zu ändern, wie der Körper liest das SMN2-gen zu steigern, die Produktion von SMN-protein in diese Säuglinge und Kinder mit spinaler Muskelatrophie. Die Studie hat keine Kontrollgruppe und wurde „open-label“, was bedeutet, dass ärzte und Eltern wussten, dass die Babys wurden das Medikament.

„Während unsere Ergebnisse sind viel versprechend, dieses Medikament nicht als eine Heilung. Wir beobachteten eine Bemerkenswerte Verbesserung in der Funktion der Muskeln, zum Beispiel einige Babys in der Behandlung, entwickelte die Fähigkeit zu sitzen und roll-over-unabhängig und verbessert Ihren Kopf Steuern, treten, greifen, stehen und sogar zu Fuß. Obwohl diese Art von Verbesserung nicht eingehalten hat, bevor Sie in den Kindern mit ICP (infantile-onset Spinale Muskelatrophie, das Medikament hat nicht die Wiederherstellung der normalen Niveaus von der Funktion der Muskeln.“, sagte der leitende Autor Dr. Richard Finkel aus Nemours Children ‚ s Hospital, USA. „Es ist wichtig, deuten diese Befunde sorgfältig, wie unsere Studie ist relativ klein und open-label, aber dies ist ein Erster wichtiger Schritt.“

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