Gesundheit
Neue, gezielte gen-Therapie könnte zu verbesserte Behandlung für Emphysem

Forscher haben eine neue Strategie entwickelt, mit Lungen-gezielte Gentherapie, die möglicherweise führt zu verbesserte Behandlungen für erblich bedingte Krankheiten wie Emphysem.

Alpha-1-antitrypsin-Mangel (AATD) ist die häufigste genetische Ursache von Emphysem, eine chronische Lungenerkrankung, die führt zu signifikanter Morbidität und Mortalität. AATD, die auf bis zu 100.000 Amerikaner, verursacht durch Vererbung von einem einzelnen gen-mutation.

Die aktuelle Behandlung für die betroffenen Patienten, die von AATD beinhaltet wöchentliche intravenöse infusion von normalen AAT-protein – eine unbequeme, invasive und teure option. Lieferung eine normale Kopie des Gens, bekannt als gen-Therapie ist ein experimenteller Ansatz in der Behandlung einige genetische Bedingungen, einschließlich AATD. Weil Patienten mit AATD haben niedrige Konzentrationen von AAT-protein in der Lunge, Forscher am Zentrum für Regenerative Medizin (CReM) der Boston University und des Boston Medical Center haben sich Ihre jüngsten Bemühungen, die auf die Bewertung, ob die targeting Gentherapie direkt auf die Lunge haben kann Versprechen als eine Behandlung für AATD.

Mit einem experimentellen Modell der Forscher lieferte eine Kopie des normalen Gens in den Zellen in der Lunge und fanden das korrigierte gen beibehalten, in Lungen-Zellen für mindestens ein Jahr. Diese Ergebnisse erscheinen in der Fachzeitschrift Molecular Therapy – Methoden und Klinischen Entwicklung.

Darüber hinaus die Studie zeigte, dass mehrere Zelltypen in der Lunge und auch der Leber von diesen änderungen betroffen sind und dass, wenn das normale gen integriert in der DNA, die normale alpha-1-antitrypsin-protein produziert wurde, die in Mengen ausreichen, um zu vermindern die schwere der Lungenerkrankung.

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