Gesundheit
Gen-Therapie behandelt Muskel-wasting disease bei Hunden

Arbeiten an gen-Therapie zeigt einen bedeutenden Fortschritt für die Wiederherstellung der Muskelkraft und Verlängerung des Lebens bei Hunden mit eine bisher unheilbare, erbliche neuromuskuläre Erkrankung. UW-Medizin-Institut für Stammzellforschung und Regenerative Medizin, die Wissenschaftler sind, führt die multi-institutionelle Forschung.

Die Krankheit entsteht aus einer mutation in Genen, die normalerweise für ein protein, genannt myotubularin, wichtig für die richtige Funktion der Muskeln. Welpen mit diesem natürlich vorkommenden mutation weisen mehrere Merkmale eines Babys mit dem gleichen Defekten Gens. Die seltene Erkrankung, genannt myotubular Myopathie, MTM, betrifft nur Männer. Es verursacht tödlichen Muskelschwund. Beide Hunde und Jungen mit der Krankheit in der Regel erliegen im frühen Leben durch Schwierigkeiten beim atmen.

Seit Jahrzehnten haben Forscher gekämpft, um die passenden Therapien für genetische Muskelerkrankungen wie dieser. Vier kooperierenden Forschergruppen in den USA und in Frankreich fand einen Weg, um sicher zu ersetzen, das Krankheit-verursachen von MTM-Gens durch ein gesundes gen in der gesamten Muskulatur der betroffenen Hunde.

Ihre jüngsten Ergebnisse wurden online veröffentlicht in der Molekularen Therapie.

Ihre Berichte, die Kranken Hunde behandelt mit einer einzigen infusion von der korrektiven Therapie waren nicht zu unterscheiden von normalen Tieren ein Jahr später.

„Diese regenerative Technologie erlaubt, Hunde, die sonst umgekommen, um die vollständige Wiederherstellung der normalen Gesundheit,“ sagte Dr. Martin K. „Casey“ Childers, UW-Medizin Forscher und Arzt. Childers ist professor für Rehabilitationsmedizin an der University of Washington School of Medicine und co-Direktorin des Instituts für Stammzellforschung und Regenerative Medizin.

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